臨床研究中的統計工具

臨床研究會根據所探討的主題進行研究設計、確定受試者數量并招募受試者、監查研究過程及收集數據。數據收集完成后的處理、檢查和分析需要用到統計軟件，而現有的統計軟件根據是否需要編程被分為兩類：

• “即用型”軟件
• 基于代碼的軟件

醫務工作者更青睞于即用型軟件，這類軟件更易于上手，但在數據處理和分析方面的靈活性較低。出于諸多原因，統計科學家則通常更傾向于使用基于代碼命令的系統。比如，一旦保存了用于統計分析的代碼，就在追溯結果的便捷性上更有優勢，而且可以靈活地對代碼進行修改，實現功能模塊的改動。雖然編寫代碼會花費一定的時間，但可以更快地執行分析，有事半功倍的效果。

選擇編程語言時的考量因素有哪些？

統計編程語言需要專業人員才能操作和理解，編程語言也在近些年不斷地推陳出新。十年前，SAS^®和R是使用最廣泛的統計編程語言，其他一些軟件，諸如 SPSS，Stata，Matlab的用戶則相對較少。在近幾年，R和Python用戶在不斷增加，而SAS^®的用戶則有所減少。在選擇編程語言時，官方指南、軟件的可靠度、普及度及企業習慣等因素都會影響用戶的選擇。

SAS^®/R/Python三種不同的統計編程語言

— FDA 指南 —

由于美國食品和藥物管理局（FDA）的指南，SAS^®在醫藥行業長期占據統治性地位。大多數提交給FDA的材料中都使用的都是SAS^®，這導致許多人誤以為SAS^®是唯一可用于臨床試驗數據分析的軟件。但在2015年，FDA發布了一份關于統計軟件的澄清聲明，從此開啟了R在臨床試驗中使用的序幕。該聲明寫道：“ FDA并未要求使用任何特定的軟件進行統計分析[…]。但是，應在提交的材料中完整記錄用于統計分析的軟件及其工具包，包括版本號和版本標識。” 2018年3月，FDA在《在受監管的臨床試驗中使用R的指南》中進一步強調了這個要求。

— 軟件的可靠程度—

為什么在R可以完成相同工作的前提下，仍然有許多醫藥公司和CRO公司更愿意選擇價格昂貴的SAS^®呢？首先，SAS^®是一家營利性公司，它會審查所有的代碼，以保證所得結果的準確、可靠。但R是一種開源軟件，任何人都可以參與編寫程序包，質量良莠不齊，結果的可靠性存疑。通常來說，一些比較知名的R程序包會比較可靠，但用冷僻的R程序包所得到的結果則需要謹慎對待。此外，因為SAS^®輸出的結果更具追溯性（例如：可為輸出結果提供時間戳）和穩定性（輸出結果不會被軟件包版本影響），所以SAS^®仍被廣泛用于醫藥行業。

— 習慣與改變 —

打破慣性并不容易，設想某個企業已經使用SAS^®多年，將這些年間于SAS^®上開發、使用的工作代碼全部轉換為另一種編程語言的時間和金錢成本可能已經超過了SAS^®一年的續訂費用本身。盡管企業的傳統習慣不會馬上改變，但掌握不同編程語言的從業人員比例也許會逐步推動一些改變。SAS^®向大學收取的高額使用費導致學習SAS^®的學生越來越少，所以現今就業市場上有許多人只會使用R。除此之外，因為R是一種更直觀的編程語言，所以它比SAS^®更易于學習、且更適用于較新穎的分析（例如：微生物組分析）。在此我們可以預見，接下來的幾年中掌握SAS^®編程技能的人將會越來越少。目前，一些醫藥公司和CRO公司已經啟動了從SAS^®到開源統計軟件的遷移工作，而未來還會有更多的公司跟隨這個潮流。

SAS與R使用率的變化

統計編程語言的未來走向是什么？

自2010年以來，得益于日漸強大的電腦計算能力和大量的可用數據信息，編程變得越來越流行。Python和R是當今最常用的兩種免費的編程語言系統，它們在數據處理上各具優勢。Python的用途不局限于數據統計：自1991年首次發布后，Python由于其句法的優越性一直都被軟件工程師們用于數學方面的計算。但是與專門用于數據統計的R相比，Python的文庫比R更少，實現表格輸出和數據可視化也更為復雜。此外，目前市面上還出現了一款叫Julia的編程語言。雖然目前Julia還沒有被廣泛應用，但其迅捷性、優秀的內存管理能力和出色的多線程任務性能正在引起越來越多的數據科學家的興趣。

Python會是未來編程的方向嗎？

總結

盡管當前有多種不同的統計編程語言可供選擇，但其目的始終是相同的：分析數據集并從中提取信息。統計編程專家需要不斷地跟進這些編程語言的發展變化，因為今日所學未必明日所用。

– Benoit Douillard, Statistical Programmer & Biostatistician, Biofortis Mérieux NutriSciences –